Về những thách thức của quá trình sản xuất liệu pháp sống:

Không giống như các loại thuốc phân tử nhỏ, liệu pháp tế bào và gen (CGT) được làm từ vật liệu sống, đặt ra những thách thức độc đáo:

1. Vô trùng và tiêu chuẩn hóa khó duy trì.

2. Nhiều bước vẫn đòi hỏi người vận hành thủ công lành nghề.

3. Chi phí cao bắt nguồn từ hệ thống HVAC phức tạp, yêu cầu GMP và chu kỳ nuôi cấy kéo dài.

Vì nguyên liệu thô cho liệu pháp tế bào là sinh vật sống, việc đạt được vô trùng và tiêu chuẩn hóa là một thách thức, việc thực hiện quy trình sản xuất cũng khó khăn không kém. Các hệ thống HVAC lớn và chi phí cao là những trở ngại lớn đối với thương mại hóa và công nghiệp hóa.

Để vượt qua những thách thức này, Cyto-Facto đã xây dựng một phòng sạch mô-đun với Trung tâm Xử lý Tế bào (CPC) tích hợp xử lý vật liệu, xử lý tế bào, kiểm soát chất lượng và lưu trữ. Trung tâm CPC có khả năng sản xuất từng đợt điều trị trong điều kiện được kiểm soát cao, đồng thời cung cấp sự linh hoạt cho các loại khách hàng và phương pháp điều trị khác nhau.

Tại Nhật Bản, liệu pháp tế bào và gen được quản lý theo Quy tắc sản xuất sản phẩm tốt cho gen, tế bào và mô (GCTP), yêu cầu kiểm soát chuyên môn thậm chí còn cao hơn GMP truyền thống. Vì các sản phẩm GCTP được tùy chỉnh cho bệnh nhân, mỗi lô sản phẩm điều trị thực sự đặt ra yêu cầu cao hơn về giám sát, truy xuất nguồn gốc và tính toàn vẹn dữ liệu.

　　Chất lượng tích hợp trong sản xuất tế bào và gen:

Đối với các sản phẩm sống như tế bào CAR-T, chất lượng bắt nguồn từ nguyên tắc thiết kế (QbD) là rất quan trọng. Giám sát quá trình đảm bảo rằng các thuộc tính chất lượng quan trọng (CQA) được thực hiện trong quá trình nuôi cấy thay vì chỉ được phát hiện khi phát hành hàng loạt.

Tự động hóa, chẳng hạn như Hệ thống xử lý tế bào thông minh độc quyền của Cyto-Facto (CPS), làm giảm nguy cơ lỗi nhân tạo và ô nhiễm trong khi tăng khả năng lặp lại. Hệ thống quản lý sản xuất tích hợp này được thiết kế đặc biệt để sản xuất các sản phẩm dược phẩm trị liệu (ATMP).

Sử dụng kỹ thuật số để theo dõi, lập lịch trình vật liệu bệnh nhân thông qua CytoFactory4.0TM (CF4.0) của Cyto-Factory QC、 Đào tạo và giám sát môi trường được tích hợp thống nhất vào một hồ sơ lô điện tử.

Ví dụ QbD với nuôi cá: Cũng giống như cá có kích thước và chất lượng phù hợp có thể được nuôi bằng cách theo dõi cẩn thận các điều kiện nuôi thay vì kiểm tra từng con cá, sự nhất quán về chất lượng tế bào cũng có thể đạt được bằng cách theo dõi các thông số quy trình quan trọng trong suốt quá trình nuôi cấy tế bào CAR-T.